Минздрав разрешил провести клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первая отечественная разработка такого уровня, сообщает «Российская газета» со ссылкой на биотехнологическую компанию Biocad.
«Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследованиях 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов», – рассказали в компании.
Лекарство основано на последних достижениях генной терапии. Оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов недуга, но, как и лучшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни – «поломку» гена.
Примерно так же работает швейцарский «Золгенсма» – препарат, один укол которого стоит примерно 160 миллионов рублей.
Российские разработчики надеются, что «исправить» поврежденный ген у больного новорожденного можно будет также с помощью одной инъекции.
На данный момент лекарство успешно опробовано на животных.