Российские ученые разрабатывают лекарство от тяжелого наследственного заболевания — миодистрофии Дюшенна. Эксперимент проводят на мышах, сообщили в Центре общественного здоровья и медицинской профилактики.
«Миодистрофия Дюшенна — тяжелое наследственное заболевание мышечной системы, от которого на данный момент нет доступных и достаточно эффективных лекарств. Причина этой болезни — мутация гена белка дистрофина, который отвечает за прочность, стабильность и функциональную активность мышечных волокон», — рассказали специалисты.
Они отметили, что при миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях — «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют.
В ходе эксперимента ученые на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов и наблюдали за результатами. Препарат помог улучшить состояние и функции мышечных клеток.
«Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это даёт надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания», — сказал руководитель проекта, кандидат биологических наук Михаил Дубинин.